Vescovi: «Con le staminali abbiamo aperto il vaso di Pandora per curare la Sla»

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[Tratto da “Il Sole 24 Ore”, 24.06.13]
 
«Abbiamo aperto il vaso di Pandora, dimostrando che questo trattamento non produce effetti collaterali significativi». Traspare entusiasmo dalla voce di Angelo Vescovi, docente all’Università Bicocca di Milano e direttore scientifico di Neurothon che assume da oggi la denominazione Revert, alla conferma che il trattamento con le staminali non crea problemi di sicurezza nei pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla).
È un primo, importante passo sulla strada di una possibile terapia futura per questa malattia, attualmente non guaribile, anche se per ora non è possibile definire con certezza gli effetti di questa cura sulle funzioni neurologiche. L’obiettivo di questa prima fase di ricerca, infatti, era la dimostrazione che il trapianto risulta sicuro e che le cellule innestate sono del tutto innocue per l’organismo del ricevente. Ma l’equipe di Vescovi ha già avuto l’autorizzazione dall’Istituto Superiore di Sanità e dell’agenzia del farmaco (Aifa) per procedere a un secondo “step” degli studi: se nei primi pazienti il trattamento è stato effettuato nella parte bassa della colonna, cioè a livello delle vertebre lombari, in questo passaggio l’innesto delle cellule staminali da feti morti in utero verrà effettuato più in alto, in corrispondenza delle vertebre cervicali. «Si tratta di un passo avanti importante, perché quanto più si sale lungo il midollo spinale tanto maggiori sono i potenziali rischi di un trattamento di questo tipo – conferma Vescovi -. Siamo comunque fiduciosi, visto che nei pazienti trattati fino ad ora non abbiamo avuto praticamente alcun effetto collaterale significativo, se si eccettua il leggero dolore nel punto in cui è stata praticata l’incisione cutanea. Pur se anche in questa seconda sperimentazione di Fase I (la prima, che valuta la sicurezza del trattamento e non l’efficacia), non ci attendiamo di avere risultati chiari sugli effetti neurologici della cura, se gli esiti fossero positivi potrebbero partire in futuro gli studi di Fase II, su popolazioni più ampie di malati e quindi con la possibilità di valutare effettivi miglioramenti».

La sperimentazione di Vescovi si è svolta a Terni ed ha avuto da subito una caratteristica particolare: è stato il primo studio al mondo completamente non-profit nell’ambito delle malattie neurologiche. L’obiettivo della cura con staminali non è semplicemente quello di sostituire con nuove unità cellulari quelle deteriorate dalla malattia, quanto piuttosto di ridare nuova linfa al tessuto nervoso grazie all’apporto nutritivo e di controllo dell’infiammazione che le staminali hanno dimostrato di poter offrire. «La speranza è ovviamente quella di poter vedere un miglioramento nelle condizioni di chi soffre di una malattia così drammatica, che oggi praticamente non dispone di una cura risolutiva – fa sapere Vescovi. Anche per questo motivo abbiamo scelto la Sla come punto di partenza per le ricerche cliniche sulle staminali “adulte”».

Se per un certo periodo l’impianto di staminali era visto come l’opera di una abilissimo “meccanico” che in pratica va solo a sostituire le cellule malate con rimpiazzi nuovi di zecca preparati in laboratorio, oggi la scienza dice che il loro effetto non è esclusivamente quello di un “microorgano” da trapiantare, come ad esempio avviene con le cellule del pancreas. «Diverse malattie neurologiche, oltre alla sclerosi laterale amiotrofica anche la sclerosi multipla per fare un esempio, presentano alcuni elementi comuni come la presenza di una spiccata infiammazione, la tossicità e la carenza di sostanze neutrotrofiche (che hanno cioè il compito di dare vigore alle cellule stesse, ndr.) – puntualizza Vescovi. Oggi si è visto sperimentalmente che l’immissione di staminali ricrea una situazione simile a quella che si osserva negli organi in via di sviluppo e, a prescindere dall’origine della malattia, favorisce la detossificazione, riduce l’infiammazione, controlla l’attivazione di un fenomeno negativo come quello indotto dalla cellule della microglia (particolari unità che entrano in gioco nella reazione infiammatoria, ndr.) e soprattutto stimola la produzione di fattori di crescita cellulare che stimolano la crescita cellulare. Un trattamento di questo tipo, quindi, potrebbe avere effetti particolarmente utili per le malattie neurologiche, che vanno aldilà della semplice sostituzione di cellule malate con cellule sane».

Gli studi di Vescovi permettono anche di superare eventuali problemi etici legati all’impiego di cellule staminali embrionali. Per le sue ricerche, infatti, vengono impiegate esclusivamente cellule prelevate da feti morti naturalmente. In pratica per ottenere le staminali si ripete quando normalmente avviene nella donazione di organi.

Previo consenso della madre viene praticato un piccolo prelievo di tessuto nervoso, da cui vengono estratte poi in laboratorio le linee di cellule staminali per la terapia. Si tratta di staminali adulte, diverse rispetto a quelle totipotenti dell’embrione che sono presenti nelle prime due settimane dalla fecondazione, potenzialmente in grado di trasformarsi in qualsiasi tessuto dell’organismo. Queste cellule sono già “tessuto-specifiche”, quindi indirizzate a divenire sangue, muscolo fegato o appunto tessuto nervoso.

La sclerosi laterale amiotrofica (Sla) è una grave malattia neurodegenerativa, interessa più frequentemente i maschi e si manifesta mediamente dopo i quarant’anni. Può progredire con grande velocità, anche in poco tempo. Dopo un deficit di forza che interessa una particolare zona dell’apparato muscolare – ad esempio un braccio o una gamba – possono comparire difficoltà nei movimenti delle mani, affaticamento, problemi a parlare e a mangiare, crampi muscolari notturni. In alcuni casi può anche essere presente un forte calo di peso. La morte può sopravvenire quando vengono interessati dalla patologia i muscoli respiratori con conseguente insufficienza della respirazione, infezioni e rischio che nei bronchi finiscano alimenti destinati all’esofago. La terapia ad oggi mira fondamentalmente a limitare l’intensità dei sintomi.
 
[Fonte: Il Sole 24 Ore, 24 giugno 2013]